Ascendis 긍정적인 임상3상에 이어 내분비질환 포트폴리오 확장

Ascendis Pharma는 2006년에 설립되어 덴마크에 위치한 회사로 내분비계 질환을 중점적으로 타겟해서 의약품을 개발하고 있다.

TransCon PTH 파이프라인의 부갑상선기능저하증 3상에서 80%이상의 환자의 칼슘 수치를 올리고 질병의 중증도를 낮췄다.

부갑상선의 기능이 저하되면 칼슘 생성이 저하되고, 근육통과 손,발,입술의 저림, 근육 경련과 같은 증상이 나타날 수 있다.

PaThway 임상3상의 일차 평가변수는 4주내(26번째 방문 전) 혈장 칼슘농도와 실험약의 증량하지 않고도 기존 치료제에 독립적인 효과를 내는 것이다. TransCon PTH를 투여한 환자 78.8%가 위 목표를 달성했고, 26주차에는 95%가 기존 치료제로부터 벗어날 수 있었다.

이 외에도 내분비계 약물을 개발중인데, 대표적으로 2021년 8월 FDA 승인을 받은 Skytrofa로 성장호르몬결핍이 있는 소아를 대상으로 허가를 받았다. 올해 1월에는 유럽 규제기관에서도 긍정적인 반응을 보였다.

Ascendis는 부갑상선기능저하증 파이프라인에 대해 올해 3분기 미 NDA 신청, 4분기 유럽 허가신청, 그 외에도 소아 환자 임상을 계획하고 있다.

TransCon PTH는 호르몬 대체요법으로 부갑상성 호르몬을 높이는 작용을 한다. Prodrug이기 때문에 전구체가 몸 안에서 대사되어야 효과가 나타나는 약이다.

 

출처: https://www.fiercebiotech.com/biotech/ascendis-scores-phase-3-trial-it-looks-expand-endocrine-focused-portfolio