๋ฐ์ํ
๐งฌ Antisense Oligonucleotide (ASO)
๐ก ๊ฐ๋
- ASO๋ ์งง์ ๋จ์ผ๊ฐ๋ฅ DNA ๋๋ RNA ์์ด๋ก, ํ์ mRNA์ ์๋ณด์ ์ผ๋ก ๊ฒฐํฉํ์ฌ ์ ์ ์ ๋ฐํ์ ์กฐ์ ํ๋ ์น๋ฃ์ .
- ๊ธฐ๋ฅ: ์ ์ ์ ์ต์ (silencing), ์คํ๋ผ์ด์ฑ ์กฐ์ ๋ฑ
๐งช ์์ฉ ๊ธฐ์
๊ธฐ์ ์ ํ ์ค๋ช
๐น RNase H ํ์ฑํ | ASO๊ฐ mRNA์ ๊ฒฐํฉ → RNase H๊ฐ mRNA ๋ถํด → ๋จ๋ฐฑ์ง ์์ฑ ์ต์ |
๐น ์คํ๋ผ์ด์ฑ ์กฐ์ | ์ ์ฌ์ฒด์ ์คํ๋ผ์ด์ฑ ํจํด ๋ณํ → ๋น์ ์ ๋จ๋ฐฑ์ง ์์ฑ ์ต์ or ๊ธฐ๋ฅ ํ๋ณต |
๐น ๋ฒ์ญ ์ฐจ๋จ | ๋ฆฌ๋ณด์์ ์ ๊ทผ์ ๋ง์ ๋จ๋ฐฑ์ง ํฉ์ฑ ์ต์ |
๐ ์ฃผ์ ์ ์์ฆ
๋ถ์ผ ์ ์ฉ ์งํ
์ ์ ์งํ | Spinal Muscular Atrophy (SMA), Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) |
์ | BCL2 ์ต์ ๋ฑ ํน์ ์ข ์ ์ ์ ์ ํ๊ฒ |
๋ฐ์ด๋ฌ์ค ์งํ | HIV, HBV ๋ฑ ๋ฐ์ด๋ฌ์ค ๋ณต์ ์ต์ ์๋ |
๐ ๋ํ ์ฝ๋ฌผ
์ฝ๋ฌผ๋ช ์ ์์ฆ ๊ธฐ์
Nusinersen (Spinraza) | SMA | ์คํ๋ผ์ด์ฑ ์กฐ์ |
Eteplirsen | DMD | exon skipping |
Inotersen (Tegsedi) | hATTR (์ ์ ์ฑ ์๋ฐ๋ก์ด๋์ฆ) | RNase H ๊ธฐ์ |
โ๏ธ ํน์ง ๋ฐ ํ๊ณ
์ฅ์ ๋จ์
๐ฏ ๋์ ํน์ด์ฑ | ๐ ๋ฐ๋ณต ํฌ์ฌ ํ์ (์งง์ ๋ฐ๊ฐ๊ธฐ) |
๐ฌ ์ ์ ์ ์์ค ํ๊ฒํ ๊ฐ๋ฅ | ๐ซ ์กฐ์ง ์นจํฌ์ฑ ๋ฎ์ (ํนํ CNS) |
๐ก ์คํ๋ผ์ด์ฑ ๋ฑ ์ ๋ฐ์กฐ์ ๊ฐ๋ฅ | ๐ธ ๋์ ๊ฐ๋ฐ ๋น์ฉ ๋ฐ ์ ํ ๋ฌธ์ |
๐ ์ฐธ๊ณ ์ถ์ฒ
- Bennett CF. Antisense oligonucleotide therapies. Annu Rev Pharmacol Toxicol. 2017.
- Crooke ST. Molecular mechanisms of antisense oligonucleotides. Nucleic Acid Ther. 2017.
- FDA Drug Database (Spinraza, Tegsedi, Exondys 51 ๋ฑ)
- Nature Reviews Drug Discovery (2022), "Next-generation antisense platforms"
๋ฐ์ํ
'Field Notes > Support : Pharma' ์นดํ ๊ณ ๋ฆฌ์ ๋ค๋ฅธ ๊ธ
์ ์์์์ ์์ ์ฉ๋ ์ ํ (0) | 2025.04.26 |
---|---|
Pharmacokinetics (์ฝ๋ฌผ๋ํํ) (1) | 2025.04.26 |
The Role of the CD28 Family Receptors in T-Cell Immunomodulation (2024) (0) | 2025.04.25 |
Unlocking the Promise of mRNA Therapeutics (2022, Nature Biotechnology) (0) | 2025.04.25 |
์ฆ์๋ณ OTC ์งํต์ ์ถ์ฒํ (0) | 2025.04.25 |